Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) ha comunicado que ha creado un nuevo consorcio de investigación en colaboración con diversos centros destacados de investigación académica que sacarán partido de una amplia variedad de disciplinas y técnicas científicas para identificar nuevos tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Se estima que la investigación coordinada y el intercambio de resultados en diversas disciplinas acelerarán notablemente el entendimiento del mecanismo de esta enfermedad y el desarrollo de nuevos enfoques y dianas terapéuticas.

A través del consorcio, cada laboratorio participante realizará un proyecto de investigación de tres años de duración. Los investigadores se reunirán de forma regular para ofrecer los últimos datos y compartir información y perspectivas que surjan de sus investigaciones e intercambiar resultados de los esfuerzos continuos de Biogen Idec, que ayudarán a guiar las actividades de investigación en curso. Este nivel de colaboración permitirá a los investigadores aplicar los conocimientos de cada uno a sus propios proyectos en tiempo casi real.

"La investigación de ELA es el principal tema de interés de Biogen Idec, pero ha demostrado ser una enfermedad muy difícil tanto de entender como de tratar", comenta Spyros Artavanis-Tsakonas, Ph.D., vicepresidente senior y director general científico de Biogen Idec y Profesor de biología celular en Harvard Medical School. "Creemos que al adoptar un enfoque integral que analice las múltiples variables implicadas en el desarrollo y progresión de ELA acelerará nuestra capacidad para identificar los posibles fármacos que pueden someterse a los ensayos. Tenemos la esperanza de que el conjunto de este extraordinario consorcio arrojará perspectivas sin precedentes y definirá un nuevo nivel de sinergia entre la investigación académica y Biogen Idec".

Biogen Idec ha comprometido más de $10 millones durante tres años para financiar proyectos de investigación por parte de los miembros del consorcio. Esta iniciativa complementará y ampliará una colaboración que la empresa anunció a principios de este año con Duke University y Hudson Alpha Institute para secuenciar los genomas de 1.000 personas con ELA.

Los miembros del consorcio fueron elegidos basándose en sus capacidades técnicas y científicas principales. La experiencia en ELA no fue un requisito primordial para su participación, aunque el grupo incluye a algunos de los investigadores de ELA y neurocientíficos más prestigiosos del mundo.

Los miembros del consorcio son:

Pietro De Camilli, M.D., profesor Eugene Higgins de biología celular y profesor de neurobiología; Director del programa de Yale en neurociencia celular y neurodegeneración y reparación; Investigador del Howard Hughes Medical Institute, Yale University School of Medicine. El proyecto del Dr. Camilli como parte de este consorcio investigará el papel general que desempeña la familia de proteínas VAP en la regulación de lípidos y respuesta al estrés celular relacionado con el retículo endoplasmático para identificar los caminos moleculares que se ven afectados por las mutaciones causadas por la enfermedad de la proteína VAP-B.

J. Wade Harper, Ph.D., Profesor Bert and Natalie Vallee de patología molecular en Harvard Medical School. El trabajo del Dr. Harper como parte del consorcio se centrará en perfilar la organización del interactoma mitocondrial en respuesta a las proteínas mutantes ELA para determinar si la expresión de las proteínas mutantes asociadas a ELA contribuye a la activación o inhibición del sistema de control de calidad mitocondrial.

Christopher E. Henderson, Ph.D., Profesor Gurewitsch/Vidda de rehabilitación y medicina regenerativa, patología, neurología y neurociencia; Director de la iniciativa de células madre de Columbia; Co-Director del centro para enfermedades y biología de la motoneurona (MNC); Co-director del proyecto A.L.S. Laboratorio para células madre; Columbia University. El trabajo del Dr. Henderson se centrará en los mecanismos del crecimiento de la motoneurona, supervivencia y muerte celular y cómo se regulan en la enfermedad humana. Su investigación como parte del consorcio es analizar las diferencias entre las motoneuronas en la médula espinal, que son destruidas en ELA, y aquellas que mueven los ojos, que no se ven afectadas en ELA, con el objetivo de identificar genes que puedan otorgar protección contra la enfermedad.

Arthur L. Horwich, M.D., Profesor Sterling de genética y profesor de pediatría en Yale School of Medicine; Investigador de Howard Hughes Medical Institute, Yale University School of Medicine. La investigación del Dr. Horwich como parte del consorcio se centra en el papel que desempeña el gen SOD1, que se ha relacionado con el plegado erróneo de proteínas y ha demostrado jugar un papel importante en la patología de ELA. En particular, el laboratorio analizará si el plegado erróneo de la proteína SOD1 puede expandirse del tejido afectado al tejido normal utilizando modelos de ratón de ELA.

Lee L. Rubin, Ph.D., Profesor de células madre y biología regenerativa; Director de medicina transnacional de Harvard Stem Cell Institute, Harvard University. El trabajo del Dr. Rubin utiliza un enfoque basado en células madre para entender las enfermedades neurodegenerativas. El trabajo del Dr. Rubin como parte del consorcio es desarrollar líneas de células de las neuronas motoras en humanos o ratones SOD que capturen todos los cambios patológicos y utilicen estos fenotipos celulares para identificar caminos o moléculas tipo fármaco que afecten a la patología de la enfermedad para identificar derivaciones terapéuticas potenciales.

Marc Tessier-Lavigne, Ph.D., Presidente; profesor de Carson Family; director del laboratorio de reparación y desarrollo cerebral, The Rockefeller University. El laboratorio del Dr. Tessier-Lavigne investiga cómo se forman los circuitos neuronales del cerebro durante el desarrollo embrionario. Como parte del consorcio, el laboratorio del Dr. Tessier-Lavigne investigará las vías de muerte celular y cómo contribuyen a la degeneración de las motoneuronas y a la progresión de la enfermedad en ELA.

Spyros Artavanis-Tsakonas, Ph.D. supervisará el consorcio en nombre de Biogen Idec y dirigirá los esfuerzos de investigación para la empresa y su laboratorio en Harvard University. El foco principal de la investigación del consorcio del Dr. Artavanis-Tsakonas empleará cribados de alto rendimiento de Drosophila (a menudo denominada "moscas de la fruta ") para identificar genes que afecten a los fenotipos dependientes ELA que resulten de la expresión de las formas causantes de la enfermedad SOD1, TDP-43 y FUS, y para identificar los complejos de proteínas asociadas a las proteínas relacionadas con ELA en humanos y Drosophila.

Compromiso de Biogen Idec con la investigación de ELA

Biogen Idec se compromete a avanzar en la comprensión y el tratamiento de ELA. La empresa está colaborando con investigadores de todo el mundo para explorar nuevas formas que permitan obtener mejores resultados para personas con ELA.

Biogen Idec investiga varios compuestos de ELA, y dos de ellos se encuentran en fase de investigación preclínica. En 2012, la empresa celebró un acuerdo de colaboración en investigación con la universidad Duke y el Hudson Alpha Institute para secuenciar los genomas de hasta 1.000 personas con ELA en los próximos cinco años, con el fin de lograr un mayor entendimiento de las causas genéticas fundamentales de la enfermedad. Duke y Hudson Alpha trabajarán con varios investigadores de talla internacional, dotados de un profundo conocimiento y experiencia en ELA y en los genes asociados a la enfermedad.

Además, Biogen Idec ha patrocinado acuerdos de investigación con varias instituciones académicas que comparten el objetivo de comprender el desarrollo normal de la ELA, desde la aparición de los síntomas hasta su diagnóstico, a través del tratamiento y de la esperanza de vida.

Asimismo, la empresa ha donado 500.000 dólares al ALS Champion Fund de la Escuela de Medicina de la universidad de Massachusetts. Esta financiación aumentará la concienciación sobre ELA, y contribuirá a la investigación científica básica y clínica de tratamientos potenciales de ELA y otras enfermedades neurodegenerativas.

Acerca de ELA

La esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig y enfermedad de las motoneuronas, es una enfermedad neurodegenerativa mortal que se produce con rapidez y caracterizada por una atrofia y debilidad muscular progresiva. ELA afecta a adultos en la flor de la vida y crea una carga importante para sus cuidadores. La incidencia mundial de ELA es de aproximadamente dos personas entre 100.000. Solo un fármaco ha sido aprobado para su tratamiento y normalmente alarga la vida en dos o tres meses. La esperanza de vida después del comienzo de los primeros síntomas es de normalmente de tres a cinco años. Todavía se desconoce la causa de esta enfermedad.

Acerca de Biogen Idec

Biogen Idec utiliza los últimos avances de la ciencia y medicina para descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves, con especial atención en la neurología, la inmunología y la hemofilia. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa biotecnológica independiente más antigua del mundo. Pacientes de todo el mundo se benefician de los tratamientos líderes para la esclerosis múltiple de una empresa que genera ingresos anuales de más de 5.000 millones de dólares. Para más información sobre prospectos de los productos, comunicados de prensa e información adicional de la empresa, visite la página web: www.biogenidec.com.

Declaración "Safe Harbor" de Biogen Idec

El presente comunicado contiene declaraciones prospectivas, que incluyen afirmaciones sobre el desarrollo y tratamientos potenciales para ELA. Estas declaraciones pueden estar acompañadas por palabras tales como "anticipar", "creer", "estimar", "prever", "predecir", "intentar", "poder", "planear" y tiempos futuros y expresiones y términos similares. No se debe depositar confianza indebida en estas afirmaciones. El desarrollo y comercialización de fármacos implica un alto grado de riesgo. Los factores que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de las expectativas actuales incluyen el riesgo de que surjan problemas inesperados a partir de datos o análisis adicionales, que las autoridades reguladoras puedan exigir información adicional o puedan no autorizar cualquier posible nueva terapia, que el reembolso del producto sea limitado o no esté disponible, se pueden producir problemas con los procesos de fabricación, que los derechos de propiedad intelectual no estén protegidos de forma adecuada y otros riesgos e incertidumbres que se describen en la sección Factores de Riesgo del informe anual o trimestral más reciente que Biogen Idec Inc. haya presentado a la SEC. Estas afirmaciones se basan en las creencias y previsiones actuales y se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa. La empresa no asume obligación alguna de actualizar sus declaraciones prospectivas.

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